Wstrzykiwanie genu bezpośrednio do serca zastępuje rozrusznik? Wydaje się irracjonalne, jednak naukowcy z Cedars-Sinai Heart Institute opracowali małoinwazyjne procedury wszczepiania genu warunkującego utrzymanie stałego bicia serca. Jesteśmy zatem o krok od biologicznych symulatorów pracy najważniejszego ludzkiego organu!

Złotym środkiem na problemy pracy serca ma się okazać gen TBX18. Przeanalizujmy jednak ,o co dokładnie chodzi.

W normalnie działających sercach za inicjowanie ich pracy odpowiada niewielki, wysoko wyspecjalizowany region. Jest to węzeł zatokowo-przedsionkowy (węzeł SA, ang. sinoatrial node) znajdujący się w ścianie prawego przedsionka. Komórki wchodzące w jego skład posiadają zdolność do spontanicznego przesyłania impulsów, które rozpoczynają każdy cykl pracy serca. Zaburzenia pracy węzła przedsionkowo-zatokowego mogą prowadzić do zaburzeń rytmu serca, widocznych m.in. na wyniku badania EKG. Nieprawidłowe funkcjonowanie węzła SA powoduje znaczne spowolnienie pracy najważniejszego organu ludzkiego organizmu. Takie ‘zwolnienie obrotów’ może powodować bardzo różne objawy, od zawrotów głowy, aż do zatrzymania akcji serca w najpoważniejszych przypadkach.
 
W związku z tym często konieczna jest interwencja specjalistów kardiologów. Szacuje się, że prawie milion osób na całym świecie ma corocznie wszczepiany rozrusznik serca. U części z pacjentów występują jednak skutki uboczne związane z wprowadzeniem ciała obcego do organizmu, czyli po prostu pojawiają się zakażenia w okolicy przewodów łączących rozrusznik z sercem. I to właśnie głównie z myślą o tych chorych opracowano nowe rozwiązanie.
 
Metoda naukowców z Cedars-Sinai Heart Institute polega na wszczepieniu pojedynczego genu do komór serca. Mimo, że obszar ten nie jest standardowo odpowiedzialny za rozpoczęcie akcji organu, to gen TBX18 powoduje przekształcenie zwykłych komórek w analogi wyspecjalizowanych komórek węzła zatokowo-przedsionkowego. W skrócie – obecność genu TBX18 zapewnia im zdolność do stymulacji pracy serca. W ten sposób powstaje "nowy węzeł SA", który przejmuje funkcje rozrusznika z pominięciem konieczności wszczepiania sprzętów elektronicznych. Badanie zwiastuje zatem nową erę terapii genowej bazującej na przeprogramowaniu funkcji komórki bezpośrednio w ludzkim organizmie.
 
Opracowane podejście przetestowano na świniach z osłabioną pracą serca. Okazało się, że organy zwierząt, którym wszczepiono gen, już dwa dni po zabiegu pracowały znacznie szybciej i bardziej miarowo. Silniejsze bicie serca u grupy badanej, w porównaniu z kontrolną, utrzymywało się przez cały eksperyment, który trwał 14 dni.
 
Opublikowane doniesienia naukowe są efektem kilkunastu lat prac mających na celu opracowanie metod biologicznego leczenia pacjentów, którym współcześnie wszczepia się rozruszniki serca. Skala sukcesu jest jednak adekwatna do nakładu pracy. Biologiczny rozrusznik serca działa, a metody jego wszczepiania są minimalnie inwazyjne. Testy przeprowadzone na zwierzętach mogą doprowadzić do prób klinicznych u ludzi z wszczepionymi rozrusznikami serca, u których wystąpiło zakażenie. Autorzy metody szacują, że przy pozytywnych wynikach dalszych badań bezpieczeństwa, opracowanie procedur i rozpoczęcie badania na ludziach zajmie jeszcze około trzech lat.
 
W dalszej perspektywie naukowcy mają nadzieję, że biologiczne symulatory będą stosowane również jako standardowa, długotrwała terapia problemów kardiologicznych. Kolejnym celem jest opracowanie sposobu, aby wszczepianie genu TBX18 mogło ratować życie dzieci z wykrytymi zaburzeniami pracy serca, jeszcze przed ich przyjściem na świat. Taką możliwość stworzyłoby opracowanie metody wprowadzania biologicznego symulatora bezpośrednio do serca płodu. Perspektywy są zatem ogromne.


Źródło: www.biotechnologia.pl